MEDICAMENTOS PARA USO COMPASIVO

Fuente: FDA

Acceso a medicamentos de investigación

Los medicamentos de investigación o experimentales son medicamentos nuevos que todavía no han sido aprobados por la Administración de Medicamentos y Alimentos (FDA, Food and Drug Administration) o medicamentos aprobados que todavía no han recibido aprobación para un nuevo uso, y están en proceso de prueba a fin de determinar su seguridad y eficacia.
Los pacientes pueden decidir obtener acceso a medicamentos de investigación por distintos motivos. Algunos pacientes que sufren de enfermedades graves o de riesgo vital buscan tratamientos con medicamentos de investigación, si las terapias aprobadas por la FDA no están haciendo efecto, o si los efectos secundarios asociados son demasiado graves. Es posible que otros se hayan enterado de resultados iniciales prometedores de un estudio sobre un medicamento de investigación específico, y quizás quieran obtener más información.
Los medicamentos de investigación se encuentran disponibles a través de dos formas, diseñadas para proteger a los pacientes, ya que un medicamento de investigación puede representar riesgos desconocidos para los pacientes y, además, se desconoce su eficacia. Los pacientes pueden ser elegibles para recibir un medicamento de investigación si están participando en una prueba clínica, o si forman parte de un programa de acceso ampliado. Si está interesado en obtener acceso a un medicamento de investigación, la información que se proporciona aquí lo puede ayudar a orientar su decisión y los próximos pasos que tomará. 

Decidiendo si debe tratar de obtener a un medicamento de investigación  

A menudo, puede ser difícil determinar qué tratamiento médico es el adecuado para usted, particularmente si se le ha diagnosticado una enfermedad grave o de riesgo vital.

• Antes que decida obtener un tratamiento con un medicamento de investigación (experimental), hable con su profesional de la salud sobre la posibilidad de usar un medicamento aprobado por la FDA u otra terapia para tratar su enfermedad. Es posible que su profesional de la salud deba ajustar la dosis de un medicamento dado o probar medicamentos diferentes a fin de encontrar el mejor tratamiento para usted.
  En general, los medicamentos que han sido aprobados por la FDA han sido estudiados cuidadosamente a fin de evaluar su eficacia e identificar sus posibles efectos secundarios. La mayor parte de los medicamentos son probados en personas a través de estudios denominados pruebas clínicas.
  La aprobación de la FDA no garantiza que usted no experimentará efectos secundarios relacionados con un medicamento en particular, tampoco garantiza que existirán beneficios para usted debido al uso de dicho medicamento. Muchos medicamentos tienen efectos secundarios, y algunos medicamentos para enfermedades graves tienen efectos secundarios más graves que otros indicados para enfermedades menos graves. Las pruebas clínicas ayudan a determinar si es posible que los beneficios de un medicamento sean mayores que los efectos negativos. Las pruebas también puedan ayudar a los profesionales de la salud a encontrar formas para minimizar o controlar los efectos secundarios que experimentan sus pacientes.
  

 Pruebas clínicas y medicamentos de investigación  

Si usted ha considerado las opciones de tratamiento aprobadas por la FDA, y aún desea obtener acceso a un medicamento de investigación, existen dos formas de hacerlo:

• participar en una prueba clínica;
• buscar acceso fuera de una prueba clínica (acceso ampliado) .

Información importante sobre las pruebas clínicas 

Las pruebas clínicas son estudios de medicamentos que todavía están en una etapa de desarrollo, o que todavía no han sido aprobados por la FDA para el uso para que se encuentran en estudio. Un medicamento que se estudia en una prueba clínica se denomina medicamento de investigación..
¿Qué es una prueba clínica?
En una prueba clínica se evalúa un medicamento para determinar si es seguro y eficaz. El medicamento puede someterse a comparación con un placebo (una sustancia que no se espera que tenga un efecto terapéutico real) o con un tratamiento diferente. El diseño y el propósito de las pruebas clínicas es recopilar información sobre un medicamento que todavía no se ha demostrado ser eficaz para el tratamiento de pacientes que sufren de una enfermedad específica.
Las pruebas clínicas de medicamentos proporcionan información sobre:

• si el medicamento tiene o no el efecto esperado;
• la cantidad de medicamento que se debe administrar a un paciente (también denominado dosis del tratamiento) y la frecuencia (también denominado régimen del tratamiento);
• los efectos secundarios que se asocian al medicamento y la mejor manera de controlarlos;
• la manera en que el cuerpo descompone el medicamento y el tiempo en que permanece el medicamento dentro del cuerpo;
• los alimentos, bebidas u otros medicamentos que pueden utilizarse al mismo tiempo o deben evitarse.

Los resultados de la prueba clínica permiten que la FDA tome decisiones sobre si un medicamento debe o no ser aprobado para su comercialización.
¿Por qué las personas se inscriben en pruebas clínicas?
Al participar en pruebas clínicas, los pacientes ayudan a aumentar nuestro conocimiento sobre los medicamentos nuevos. Al tomar parte en la prueba clínica, los participantes pueden desempeñar un importante rol en la aprobación de medicamentos nuevos para su uso en el tratamiento de otros pacientes.
Frecuentemente, los pacientes se inscriben en pruebas clínicas para obtener acceso a tratamientos nuevos y experimentales (especialmente si todas las otras opciones de tratamiento han fallado). Algunos pacientes pueden beneficiarse de su participación en una prueba clínica si el medicamento de investigación resulta ser eficaz.
Es importante recordar que el propósito principal de las pruebas clínicas es estudiar medicamentos nuevos o usos nuevos de medicamentos aprobados, no tratar a los pacientes. A menudo, los medicamentos pueden probarse bajo condiciones muy específicas, por lo que no todos los pacientes que sufran una enfermedad dada podrán inscribirse en una prueba clínica. En general, cada prueba clínica tiene requisitos de inclusión y exclusión, cuyo propósito es que el estudio pueda demostrar el efecto del tratamiento (como la exclusión de pacientes que toman ciertos medicamentos adicionales o aquellos que sufren enfermedades complicadas), o proteger a pacientes al minimizar los riesgos para ciertas poblaciones (como las mujeres embarazadas). Además, una prueba clínica de un medicamento específico generalmente se realiza en una cantidad limitada de instituciones. Los pacientes que vivan muy lejos de un centro de investigación quizás no puedan participar. Si un paciente no es elegible para una prueba clínica o no se está llevando a cabo ninguna en su área, el paciente puede obtener acceso a un medicamento de investigación fuera de una prueba clínica.
Incluso entre los pacientes que participan en una prueba clínica, algunos pueden ser tratados con el medicamento de investigación y algunos con un placebo (una sustancia que se espera no tenga ningún efecto terapéutico real) o una terapia diferente, para fines de comparación. Los medicamentos que se someten a prueba en las pruebas clínicas podrían resultar ineficaces o tener, a veces, efectos secundarios graves y desconocidos.
Si está considerando participar en una prueba clínica, debe leer atentamente la información sobre la prueba del medicamento en cuestión, y preguntar qué sucederá exactamente durante la prueba. Tiene derecho a recibir información detallada respecto a lo que se conoce sobre el medicamento antes de tomar la decisión de participar en la prueba clínica, y debe proporcionar un consentimiento informado antes de participar.
También debe recibir orientación de su profesional de la salud.
Para obtener más información, consulte Preguntas y respuestas básicas sobre pruebas clínicas.
¿Cómo puedo obtener más información sobre pruebas clínicas que se realicen en mi área?
Los Institutos Nacionales de Salud (NIH, por sus siglas en inglés) de los Estados Unidos, a través de su Biblioteca Nacional de Medicina (NLM, por sus siglas en inglés) en colaboración con la Administración de Medicamentos y Alimentos, mantienen una base de datos pública de pruebas clínicas en ClinicalTrials.gov. Este sitio Web, que posee una búsqueda fácil, enumera miles de pruebas clínicas y lo puede usar para encontrar un estudio para una enfermedad en particular. El sitio le permite hacer búsquedas para encontrar pruebas clínicas según enfermedades específicas, medicamentos de investigación específicos, o áreas específicas del país.
Acceso a medicamentos de investigación fuera de una prueba clínica (acceso ampliado) 
El acceso ampliado, algunas veces llamado “uso compasivo”, es el uso de un medicamento de investigación fuera de una prueba clínica para tratar a un paciente con una enfermedad grave o de riesgo vital inmediato, que no tiene opciones alternativas de tratamiento satisfactorias o comparables.
Los reglamentos de la FDA permiten la aprobación caso por caso del acceso a medicamentos de investigación con fines de tratamiento, para un paciente individual o para un grupo de pacientes de tamaño intermedio con necesidades similares de tratamiento que, de lo contrario, no calificarían para participar en una prueba clínica. También permiten acceso ampliado para grupos grandes de pacientes que no tienen otras opciones de tratamiento disponibles, una vez que se conoce más sobre la seguridad y posible eficacia de un medicamento a partir de las pruebas clínicas en curso o que ya se han realizado.
Al igual que en las pruebas clínicas, la FDA todavía no ha aprobado la eficacia y seguridad de estos medicamentos. Podrían ser eficaces en el tratamiento de una enfermedad o podrían no serlo del todo. También podrían tener efectos secundarios inesperados y graves. Es importante que considere los posibles riesgos si está interesado en obtener acceso a un medicamento de investigación.
¿Puede un paciente individual calificar para el acceso ampliado a cualquier medicamento?
No, para que un paciente obtenga acceso a un medicamento de investigación fuera de una prueba clínica, el paciente debe sufrir de una enfermedad grave o de riesgo vital inmediato, y no tener opciones alternativas de tratamiento satisfactorias o comparables. Además, el fabricante del medicamento y el médico del paciente deben hacer arreglos especiales para obtener el medicamento para el paciente. Dichos arreglos deben ser autorizados por la FDA. Estas medidas preventivas tienen como fin evitar exponer a los pacientes a riesgos innecesarios.
Puede que los fabricantes no siempre estén dispuestos o no puedan permitir el acceso a un medicamento fuera de sus pruebas clínicas. Un profesional de la salud no siempre puede obtener el acceso ampliado para un paciente determinado, lo que depende de los antecedentes médicos del paciente y los riesgos asociados al medicamento. El profesional de la salud debe determinar que el probable riesgo de tomar el medicamento no sea mayor que el probable riesgo de la enfermedad. No todos los profesionales de la salud están dispuestos a controlar el uso de un medicamento de investigación para los pacientes que están bajo su cuidado.
Las empresas no están obligadas a proporcionar un medicamento a través del acceso ampliado ni a aumentar la producción de un medicamento para ese propósito. Las empresas fabrican un medicamento de investigación con el fin de probarlos en pruebas clínicas, ya que esa es la manera más eficaz de determinar si el medicamento surte efecto y si se puede usar con seguridad. Una vez que la FDA aprueba un medicamento, se puede comercializar y disponer del medicamento masivamente.
Algunas veces, incluso cuando se ha establecido un programa de acceso ampliado, dicho medicamento puede no estar disponible para todos los pacientes que lo solicitan. Algunas empresas establecen loterías para determinar qué pacientes tendrán acceso al tratamiento, mientras que otras lo hacen de acuerdo a una determinación caso por caso.
¿Existen costos relacionados con el acceso ampliado? 
Resulta caro producir medicamentos de investigación. Algunas empresas entregan el medicamento en forma gratuita a los pacientes. Otras les cobran los costos relacionados con la fabricación del medicamento. La mayoría de las compañías de seguros no pagarán por el acceso a un medicamento de investigación. Además, puede haber costos adicionales relacionados con la administración y control de dicho medicamento por parte de los profesionales de la salud.
¿Estoy protegido contra los riesgos?
Cuando un medicamento es de investigación, las leyes federales exigen que un Consejo de Revisión Institucional (IRB, Institutional Review Board) revise su uso, para proteger a las personas que lo reciben y garantizar que, en general, los riesgos sean razonables a la luz de los posibles beneficios. Sin embargo, pueden existir riesgos desconocidos importantes. El Consejo de Revisión Institucional exigirá y revisará un documento de consentimiento informado, para garantizar que los pacientes conozcan los posibles riesgos y estén dispuestos a aceptar el nivel de los posibles riesgos relacionados con el medicamento.
¿Cómo puedo averiguar si puedo obtener acceso a un medicamento de investigación en particular, fuera de una prueba clínica?
Algunas empresas han establecido programas de acceso ampliado. Puede usar ClinicalTrials.gov para revisar la lista de estudios de acceso ampliado en la Internet, o buscar programas de acceso ampliado específicos, o usted o su profesional de la salud pueden llamar a una empresa de medicamentos directamente para consultar sobre sus políticas. Algunas veces, los grupos de defensa del paciente pueden ayudar a los pacientes a encontrar y explorar opciones de acceso ampliado.
Si está interesado en buscar acceso ampliado para un medicamento en particular, hable con su profesional de la salud para averiguar si ésta podría ser una opción razonable para usted.
Para solicitar información y ayuda, un paciente o su profesional de la salud se pueden comunicar con la Oficina de Asuntos de Salud Especiales.
Puede encontrar información adicional para profesionales de la salud en: Solicitud del médico para uso compasivo o de emergencia de un nuevo medicamento en fase de investigación (IND) para un solo paciente.